面对天价治疗费、工业化难题，摆在基因治疗企业面前已有多条解决途径-亚博手机版怎么下载

本文摘要：CAR-T，CRISPR/Cas9，AAV，这些英文缩写在十年前对于医疗和身体健康领域的从业者来说是非常陌生的，但现在已经出现在圆桌的辩论中心。

CAR-T，CRISPR/Cas9，AAV，这些英文缩写在十年前对于医疗和身体健康领域的从业者来说是非常陌生的，但现在已经出现在圆桌的辩论中心。这些英文缩写指的是同一个方向，就是基因治疗。基因治疗在CRISPR/Cas9基因编辑系统频繁出现后备受推崇，在CAR-T顺利上市后进入热潮.但是，盛宴过后，当我们以新的眼光看待这个行业时，却发现基因治疗技术在缓慢推进的同时，暴露出了很多问题。

虽然基因治疗技术逐渐成熟，但从科研到产品转化的产业化过程，以及最终产品定价问题，对这个新兴产业来说还是有后遗症的，在驾驶舱模式下跟得上。基因治疗：从疾病的根源解决问题。基因治疗是指将外源性的长期基因导入靶细胞，从而删除或补偿因基因缺失和异常而导致的疾病，最终超过化疗的目的。

根据不同的疾病攻击原理，可以自由选择基因编辑、过度交流等不同的技术手段。基因编辑和过通讯技术站在了化疗的前沿。自从CRISPR/Cas9技术问世以来，基因编辑就占据了临床领域。与锌指核酸酶和TALENS技术相比，crispr/Cas9技术在准确性、稳定性和简便性方面的改进很小，有很多源自crispr/Cas9的技术类别，如单碱基编辑、腺嘌呤碱基编辑等。

CRISPR/Cas9系统为人类基因组DNA的精确操作提供了新的途径。虽然仍有小概率的脱靶，但CRISPR/Cas9系统在基因编辑领域的应用前景依然光明。

基因治疗的另一个主要方向是过度沟通。过度沟通化疗的想法只是很简单。

既然患者的发作是由于缺乏某种蛋白质或某种蛋白质的功能失活，那么将外源基因转移到细胞中传递蛋白质就不能治愈吗？目前，过递基因治疗也是基因治疗药物中进展最慢的。Luxturna是去年FDA批准的基因治疗药物，应用于超输送基因治疗。除了以上两种，还有一种比较流行的基因治疗方法，将细胞治疗和基因治疗结合起来，从患者自身提取细胞，在体外编辑基因，然后运回患者体内进行化疗。近年来的冷CAR-T就是此类产品的关键成功案例。

其实2016年在欧洲推出的Strimvelis也是这样开始化疗的。腺相关病毒(AAV):基因治疗的关键载体。到了基因治疗，就被迫抛开基因治疗的关键载体，最终转移到医学现场。AAV病毒是一种腺预测病毒，必须由辅助病毒(通常是腺病毒)复制。

其基因组DNA一般大于5kb，宿主细胞范围广，免疫原性低。因此，AAV在改造后成为将基因治疗元素引入细胞的杰出载体。

除了AAV，只有逆转录病毒、腺病毒和其他病毒载体。然而，AAV载体有一个关键的独特优势，即AAV病毒的基因组在转移到细胞后会整合到细胞的基因组中，但不会以环状DNA的形式存在于细胞核中，而是随着细胞的分化而自我复制。如果基因要整合到基因组中并返回细胞，整合位点的不确定性可能会影响基因组中一些基因的传递，导致不可预测的风险因素。

AAV的这一特性意味着AAV载体在基因治疗过程中几乎是安全的，这将影响细胞的长期生理过程。很多产品被批准了，但是不能造福人民。到目前为止，除了两种著名的CAR-T产品，已经批准了三种基因治疗药物或疗法。

Glybera，一种治疗脂蛋白脂酶缺乏症的化疗药物，于1998年获得批准，然后是严重的铅免疫缺陷疗法Strimvelis；第三种是Luxturna，一种2017年批准的治疗黑色素瘤的先天性药物。图片：GlyberaGlybera是第一个在西方国家获得批准后上市的基因治疗药物。

优酷研发的Glybera用于治疗脂蛋白脂酶缺乏症。顾名思义，脂蛋白脂酶缺乏是由于患者血液中脂蛋白脂酶缺乏或失活所致。Glybera利用AAV将产生脂蛋白脂酶的基因导入骨骼肌细胞，使其将粘液脂蛋白脂酶转移到血液中，超过化疗的效果，即过度传递化疗模式。

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